Cuando el sistema inmunitario de una persona se ve afectado por una enfermedad genética, un trasplante de médula ósea puede curarlo, pero con una importante desventaja: durante los primeros meses, las defensas del receptor se debilitan severamente. La más mínima infección puede llevarlo al hospital.
Un nuevo tratamiento aún experimental, conocido como terapia con células T, apunta a sobrellevar ese período vulnerable, los meses durante los cuales el cuerpo está reconstruyendo sus defensas naturales. Después de dos décadas de ensayos clínicos, la tecnología se ha perfeccionado y se está utilizando para tratar a más y más pacientes, muchos de ellos niños.
Johan es uno de ellos.
Hoy es un pequeño travieso y sonriente que nunca se cansa de perseguir al cachorro de la familia, Henry. Nada en él revela la montaña rusa médica y emocional que pasó durante tres años su familia, que vive en un acomodado suburbio de Washington.
Todo comenzó con una prueba de embarazo: Johan no estaba planeado. «Fue un shock, lloré», cuenta su madre, Maren Chamorro, de 39 años.
Ella sabía desde su infancia que portaba un gen que causa un trastorno a menudo mortal antes de los diez años: la enfermedad granulomatosa crónica (EGC). Su hermano murió a los siete años. Y las leyes de la genética señalaban que tenía una posibilidad entre cuatro de transmitirla.
Para sus primeros hijos, ella y su esposo, Ricardo, habían elegido la fertilización in vitro, que permitía una prueba genética de los embriones antes de la implantación.
Sus gemelos Thomas y Joanna nacieron hace siete años y medio sin la enfermedad. Pero una prueba genética confirmó que Johan tenía EGC.
Después de contactar al Washington Children’s Hospital, la pareja tomó una de las decisiones más importantes de sus vidas: Johan recibiría un trasplante de médula ósea, un procedimiento arriesgado pero que permitía la curación.
«El hecho de que Maren perdiera a su hermano menor por esta enfermedad jugó un papel importante», dice Ricardo.
La médula ósea es nuestra fábrica de glóbulos rojos y blancos. La de Johan producía glóbulos blancos incapaces de responder a bacterias y hongos. En él, una infección bacteriana podría salirse de control.
Afortunadamente, su hermano Thomas, de seis años, era un donante compatible. En abril de 2018, los médicos «limpiaron» la médula de Johan con quimioterapia. Luego tomaron una pequeña cantidad de la de Thomas, sacándola de los huesos de su pelvis con una aguja.
Extrajeron de él «supercélulas», como dice Thomas, células madre, que reinyectaron en las venas de Johan para que gradualmente anidaran en su médula ósea y produjeran glóbulos blancos normales.
El mismo sistema inmunològico que el hermano
El segundo paso fue la terapia celular preventiva, en un programa experimental dirigido por el inmunólogo Michael Keller. La parte del sistema inmunitario que protege contra las bacterias se reconstruye en unas pocas semanas, pero para los virus lleva más de tres meses.
De la sangre de Thomas, los médicos extrajeron glóbulos blancos especializados (células T) que ya habían encontrado seis virus. Keller los multiplicó durante 10 días en una incubadora, creando un ejército de cientos de millones de células T especializadas. El resultado: una sustancia blanca esponjosa contenida en un pequeño frasco de vidrio.
Luego, las células T se inyectaron en Johan, asegurando inmediatamente protección contra estos seis virus, de forma preventiva.
«Tiene el sistema inmunológico de su hermano», afirma Keller.
Su madre lo confirma: ahora cuando Thomas y Johan se resfrían, tienen los mismos síntomas, de misma duración. «Es genial tener la misma inmunidad que tu hermano mayor», dice Maren.
La estimulación del sistema inmunitario a partir de células donantes, o de las propias células genéticamente modificadas, se llama inmunoterapia.
La principal aplicación de esto es para el cáncer, pero Keller espera que pronto esté disponible contra los virus, para pacientes inmunodeprimidos como Johan.
El obstáculo sigue siendo la complejidad técnica y el costo, que actualmente restringe el procedimiento a unos treinta centros en Estados Unidos.
Para Johan, un año y medio después del trasplante, todo indica que funcionó perfectamente.
«Es genial verlo jugar en el barro», dice Maren, cuya única preocupación ahora es que, cuando Johan se enferma, el resto de la familia contraiga el mismo germen.